Efficacia

L’efficacia di belzutifan è stata studiata nel LITESPARK-004, uno studio clinico di Fase 2, in aperto, su 61 pazienti con malattia di VHL che presentavano almeno un tumore solido misurabile (secondo la definizione RECIST v1.1) localizzato al rene e che non richiedevano un intervento chirurgico immediato.

I pazienti potevano anche presentare altri tumori associati alla malattia VHL, come emangioblastomi del SNC e pNET. I pazienti hanno ricevuto belzutifan alla dose di 120 mg una volta al giorno.

I pazienti sono stati valutati radiologicamente circa 12 settimane dopo l’inizio del trattamento e a seguire ogni 12 settimane. Il trattamento è stato proseguito fino alla progressione della malattia o fino alla comparsa di tossicità inaccettabile. I pazienti dovevano presentare un PS ECOG pari a 0 o 1.

Sono stati esclusi dallo studio i pazienti che presentavano qualsiasi evidenza di malattia metastatica, sia RCC che altri tumori associati alla malattia di VHL, una necessità immediata di intervento chirurgico per il trattamento del tumore, un intervento chirurgico maggiore nelle 4 settimane precedenti l’arruolamento nello studio, un evento cardiovascolare maggiore nei 6 mesi precedenti la somministrazione del medicinale oggetto dello studio o che erano stati sottoposti a precedenti trattamenti sistemici per l’RCC associato alla malattia di VHL.

Tra i 61 pazienti arruolati nello studio LITESPARK-004, le caratteristiche della popolazione erano: età mediana 41 anni, 3,3% di età pari o superiore a 65 anni; il 52,5% di sesso maschile; il 90,2% di etnia bianca; l’82,0% con un PS ECOG pari a 0 e il 16,4% con un PS ECOG pari a 1.

 Il 77% dei pazienti era stato sottoposto a precedenti interventi chirurgici per l’RCC. Gli altri tumori associati alla malattia di VHL nei pazienti includevano lesioni pancreatiche (100,0%), di cui il 36,1% erano tumori neuroendocrini pancreatici, emangioblastomi del SNC (82,0%) e angiomi retinici (19,7%).

L’endpoint primario di efficacia per il trattamento dell’RCC associato alla malattia di VHL è stato l’ORR misurato mediante valutazione radiologica secondo i criteri RECIST v1.1, valutato da un comitato di revisione centrale indipendente (independent review committee, IRC).

Gli ulteriori endpoint di efficacia includevano la DOR e il TTR.

L’ORR e la DOR per gli altri tumori associati alla malattia di VHL sono stati valutati come endpoint secondari di efficacia.

Nella Tabella 4 sono riassunti i risultati di efficacia per i tumori RCC associati alla malattia di VHL nello studio LITESPARK-004, sulla base di un’analisi ad interim con un tempo di follow-up mediano di 49,7 mesi.

La dose raccomandata di WELIREG e di 120 mg di belzutifan (tre compresse da 40 mg) somministrata una volta al giorno, alla stessa ora ogni giorno.
Il trattamento deve continuare fino alla progressione della malattia o fino alla comparsa di tossicita inaccettabile.

Dose dimenticata
Se viene dimenticata una dose di WELIREG, questa puo essere assunta il prima possibile lo stesso giorno. La dose giornaliera regolare deve essere ripresa il giorno successivo. Non devono essere assunte ulteriori compresse per compensare la dose dimenticata.
Se si manifesta vomito in qualsiasi momento dopo l’assunzione di WELIREG, non si deve assumere un’altra dose. La dose successiva deve essere assunta il giorno seguente.

Classificazione ai fini della fornitura: RNRL – Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti – centri di riferimento indicati dalle Regioni per la cura delle malattie rare o di specialisti – oncologo (RNRL).
Classe di rimborsabilità H
Prezzo al pubblico: € 26.516,13
Tale prezzo potrebbe essere soggetto a variazioni determinate da provvedimenti legislativi.
Codice deposito aziendale: IT-BEL-00026-W-05-2028
Pubblicità rivolta ai medici depositata in AIFA il: 01/06/2026. 

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