Circa 36 milioni di persone nell’UE sono affette da una malattia rara debilitante. Ciò rappresenta un enorme problema medico insoddisfatto e una sfida significativa per la salute pubblica. Una malattia è considerata rara se ne soffrono meno di 5 persone su 10.000. Sono disponibili pochissimi farmaci per queste patologie e il motivo è che le aziende hanno meno probabilità di recuperare il costo di sviluppo di medicinali destinati a un numero così ridotto di pazienti. Al momento però sono 2.870 i farmaci con designazione orfana e oltre 240 quelli autorizzati per trattare una malattia rara dal 2000 a oggi. A fare il bilancio è l’Agenzia europea dei medicinali (Ema), per la Giornata mondiale delle malattie rare.
L’UE – ricorda l’Ema – offre infatti incentivi per incoraggiare le aziende a fare ricerca e sviluppare farmaci per malattie rare che altrimenti non esisterebbero. Per accedere a questi incentivi le aziende possono presentare domanda di designazione orfana per il loro medicinale, a condizione che siano soddisfatti alcuni criteri: il farmaco deve trattare, prevenire o diagnosticare una malattia che è pericolosa per la vita o cronicamente debilitante, altrimenti sarà improbabile che il medicinale generi rendimenti sufficienti a giustificare gli investimenti necessari per il suo sviluppo; la malattia non deve colpire più di 5 persone su 10.000 in tutta l’UE; non deve esistere nessun metodo soddisfacente di diagnosi, prevenzione o trattamento, o se tale metodo esiste già, il medicinale deve rappresentare un notevole beneficio aggiuntivo per le persone colpite dalla malattia considerata.
Il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) è responsabile dell’esame delle domande per la designazione di prodotto orfano. Se per un medicinale viene raccomandata l’autorizzazione all’immissione in commercio, il COMP lo valuterà nuovamente per verificare se i criteri sono ancora validi e la designazione orfana può essere mantenuta per il medicinale autorizzato. Durante la ricerca e lo sviluppo di un medicinale orfano, l’azienda può beneficiare di incentivi come la consulenza scientifica dell’Ema sui protocolli di studio, varie riduzioni di tasse e accesso a borse di studio comunitarie. Ai farmaci designati come orfani che alla fine arrivano sul mercato vengono concessi 10 anni di esclusiva di mercato, a condizione che sia possibile dimostrare che i criteri per la loro designazione sono ancora validi.
