Una terapia di editing genetico mirata contro due obiettivi, il virus HIV e il CCR5, il co-recettore che lo aiuta ad entrare nelle cellule, potrebbe eliminare in modo efficace l’infezione. È la conclusione cui è giunto uno studio condotto da ricercatori del Temple University Health System e dell’Università del Nebraska, che per la prima volta ha combinato una doppia strategia di editing e antiretrovirali. I risultati sono stati pubblicati da Proceedings of the National Academy of Sciences.
“L’idea arriva dai pochi casi umani curati dal virus, ovvero pazienti che sono stati sottoposti a trapianto di midollo per la leucemia e per i quali sono state utilizzate cellule che portavano mutazioni che inattivavano il CCR5”, spiegaKamel Khalili, della Temple University.
In lavori precedenti, il team aveva evidenziato che si poteva riuscire a eliminare il materiale genetico virale dalle cellule di animali di laboratorio vivi tramite editing genetico, ma l’infezione, poi, tornava a causa di alcuni serbatoi virali presenti nei tessuti.
I ricercatori del Temple University Health System e dell’Università del Nebraska hanno quindi iniziato a concentrarsi sul recettore CCR5.
Lavorando sul modello murino, hanno osservato che, con la somministrazione della terapia di editing genetico e di antivirali, si verificava una soppressione virale, un ripristino delle cellule T e l’eliminazione dell’HIV-1 in replicazione nel 58% degli animali infettati dal virus.
Fonte: Proceedings of the National Academy of Sciences 2023
https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2217887120
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